MSD recibe la opinión positiva del CHMP para belzutifan como tratamiento para pacientes adultos con algunos tipos de tumores asociados a la enfermedad de Von Hippel-Lindau y para algunos pacientes adultos con carcinoma avanzado de células renales previamente tratados
January 20, 2025 7:45 am GMT+0000
Madrid, 16 de enero de 2025. – MSD (marca comercial de Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA) (NYSE: MRK) ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha emitido una opinión positiva recomendando la aprobación condicional de belzutifan, el inhibidor oral del factor inducible por hipoxia-2 alfa (HIF-2α) de MSD, como monoterapia para:
- El tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Von Hippel-Lindau (VHL) que requieran terapia para carcinoma de células renales (CCR) localizado asociado, hemangioblastomas del sistema nervioso central (SNC) o tumores neuroendocrinos pancreáticos (pNET), y para quienes los procedimientos localizados no sean adecuados.
- El tratamiento de pacientes adultos con CCR de células claras avanzado que haya progresado después de dos o más líneas de terapia, que incluyeran un inhibidor del receptor de muerte programada-1 (PD-1) o del ligando de muerte programada-1 (PD-L1) y al menos dos terapias dirigidas al factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF).
La recomendación del CHMP será ahora revisada por la Comisión Europea para la autorización de comercialización en la Unión Europea (UE), y se espera una decisión final durante el primer trimestre de 2025.
“La opinión positiva del CHMP de hoy nos acerca a ofrecer belzutifan, un inhibidor de HIF-2α de primera clase, a algunos pacientes en la UE, con el objetivo de ayudar a abordar importantes necesidades no cubiertas”, afirmó la Dra. Marjorie Green, vicepresidenta sénior y directora de oncología y desarrollo clínico de MSD Research Laboratories. “Estamos comprometidos a proporcionar opciones de tratamiento innovadoras que respondan a necesidades médicas no cubiertas en todo el mundo”
La recomendación del CHMP para tumores asociados a la enfermedad de VHL se basa en los resultados de la tasa de respuesta objetiva (ORR) y la duración de la respuesta (DOR) del ensayo clínico LITESPARK-004.
La recomendación de beltuzifan para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de VHL que requieren terapia para CCR, hemangioblastomas del SNC o tumores pNET asociados a la patología y que no requieren cirugía inmediata, se basa en los resultados del ensayo clínico LITESPARK-004. Este estudio abierto incluyó a 61 pacientes con CCR asociado a VHL. En el ensayo, beltuzifan mostró una tasa de respuesta ORR del 49% (IC del 95%, 36-62) en pacientes con CCR asociado a VHL (n=30/61), con todas las respuestas clasificadas como parciales (PR). La mediana de DOR no se alcanzó, con respuestas sostenidas que oscilaron entre de 2,8+ y 22+ meses. Entre los respondedores, el 56% (n=17/30) mantuvieron la respuesta durante al menos 12 meses.
Los pacientes inscritos en el ensayo LITESPARK-004 presentaban otros tumores asociados a la enfermedad de VHL, incluidos hemangioblastomas del SNC y tumores pNET. En pacientes con hemangioblastomas del SNC asociados a VHL (n=24), belzutifan mostró una tasa de respuesta objetiva (ORR) del 63% (IC del 95%, 41-81) (n=15/24), con una tasa de respuesta completa (CR) del 4% (n=1/24) y una tasa de PR del 58% (n=14/24). La mediana de DOR no se alcanzó, con respuestas sostenidas que oscilaron entre 3,7+ y 22+ meses. Entre los respondedores, el 73% (n=11/15) mantuvieron la respuesta durante al menos 12 meses. En pacientes con pNET asociados a VHL (n=12), belzutifan alcanzó una ORR del 83% (IC del 95%, 52-98) (n=10/12), con una tasa de CR del 17% (n=2/12) y una tasa de PR del 67% (n=8/12). La mediana de la DOR en este grupo tampoco se alcanzó, con respuestas continuas que oscilaron entre 11+ y 19+ meses. Entre los respondedores, el 50% (n=5/10) mantuvieron la respuesta durante al menos 12 meses.
La recomendación del CHMP para el tratamiento del CCR de células claras avanzado, que ha progresado tras dos o más líneas de terapia, incluyendo un inhibidor de PD-(L)1 y al menos dos terapias dirigidas al VEGF, se fundamenta en los resultados de supervivencia libre de progresión (PFS) y la tasa de ORR obtenidos en el ensayo clínico LITESPARK-005, el primer estudio de Fase 3 con resultados positivos en este grupo de pacientes.
Este ensayo clínico abierto incluyó a 746 pacientes con CCR de células claras irresecable, localmente avanzado o metastásico, que había progresado tras terapias dirigidas al receptor VEGF y un inhibidor de puntos de control PD-1 o PD-L1, ya sea en secuencia o en combinación. En el ensayo, belzutifan redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 25% (HR=0,75 [IC del 95%, 0,63-0,90]; p=0,0008) en comparación con everolimus. La mediana de PFS fue de 5,6 meses (IC del 95%, 3,9-7,0) para belzutifan frente a 5,6 meses (IC del 95%, 4,8-5,8) para everolimus. La tasa de ORR para belzutifan fue del 22% (n=82) (IC del 95%, 18-27), con una tasa de CR del 3% (n=10) y una tasa de PR del 19% (n=72). En contraste, la ORR para everolimus fue del 4% (n=13) (IC del 95%, 2-6), sin pacientes que alcanzaran una CR y con una tasa de PR del 4% (n=13).
Acerca de la enfermedad de Von Hippel Lindau
La enfermedad de Von Hippel-Lindau (VHL) es una afección genética rara que afecta a aproximadamente 200.000 personas en todo el mundo y entre 10.000 y 15.000 personas en Europa. Los pacientes con VHL tienen riesgo de desarrollar tumores vasculares recurrentes, generalmente benignos, así como algunos tumores malignos. El tumor más comúnmente asociado con esta enfermedad es el carcinoma de células renales (CCR), una forma de cáncer de riñón que se presenta en aproximadamente el 70% de los pacientes con VHL.
Acerca del carcinoma de células renales
El carcinoma de células renales (CCR) es, con diferencia, el tipo más común de cáncer de riñón. En 2020, se diagnosticaron más de 130.000 nuevos casos de CCR en Europa. El CCR es aproximadamente dos veces más frecuente en hombres que en mujeres. Además, alrededor del 30% de los pacientes con cáncer de riñón son diagnosticados en etapas avanzadas de la enfermedad.
El enfoque de MSD en el cáncer
Cada día trabajamos con la ciencia para descubrir innovaciones que ayuden a los pacientes de cáncer, sin importar en qué fase de la enfermedad se encuentren. Como líder en Oncología, investigamos allá donde convergen la ciencia y la necesidad médica, respaldados por nuestra cartera de moléculas en investigación de más de 25 mecanismos innovadores. Con uno de los programas de desarrollo clínico más extenso en más de 30 tipos de tumores. Nos esforzamos para avanzar en la ciencia de vanguardia que construirá la Oncología del futuro. A través de la eliminación de barreras para la participación en estudios clínicos, programas de cribado y tratamiento, desde MSD trabajamos sin pausa para reducir las desigualdades y colaborar para que los pacientes puedan acceder a un cuidado del cáncer adecuado. Nuestro firme compromiso nos acerca a nuestro objetivo de llevar más vida a los pacientes con cáncer. Para más información, se puede visitar https://www.msd.es/investigacion/oncologia/.
Acerca de MSD
En MSD – conocida como Merck & Co., Inc. en Estados Unidos y Canadá, con sede en Rahway, Nueva Jersey – estamos unidos por nuestra misión de emplear la ciencia de vanguardia para salvar y mejorar vidas en todo el mundo. Desde hace más de 130 años, hemos aportado esperanza a través del desarrollo de importantes medicamentos y vacunas. Aspiramos a ser la compañía líder de investigación biofarmacéutica del mundo y, en la actualidad, estamos a la vanguardia de la investigación en soluciones innovadoras de salud para avanzar en la prevención y tratamiento de enfermedades humanas y animales. Fomentamos un espacio de trabajo diverso e inclusivo y trabajamos de forma responsable todos los días para conseguir un futuro seguro, sostenible y saludable para todas las personas y comunidades. Para más información, visita http://www.msd.es y encuéntranos en Twitter, LinkedIn y YouTube.
Declaraciones de futuro de Merck & Co., Inc., con sede central en Rahway, Nueva Jersey, Estados Unidos
Esta nota de prensa de MSD (marca de Merck & Co., Inc., con sede central en Rahway, Nueva Jersey, Estados Unidos), contiene “declaraciones de futuro”, término que se define en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de Estados Unidos (1995). Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la gerencia de MSD y están sujetas a riesgos e incertidumbres significativas. Con respecto a los productos en desarrollo, no puede haber ninguna garantía de que dichos productos recibirán las aprobaciones regulatorias necesarias o llegarán a tener éxito comercial. Si los supuestos básicos resultan no ser acertados, o surgen riesgos o factores inciertos, los resultados reales pueden diferir de los expuestos en las declaraciones de futuro.
Los riesgos e incertidumbres pueden incluir, pero no se limitan a: las condiciones generales del sector y la competencia; factores económicos generales, incluidas las fluctuaciones en los tipos de interés y valores de cambio de moneda; el impacto del brote mundial de la nueva enfermedad por coronavirus (COVID-19), el impacto de la regulación de la industria farmacéutica y la legislación sobre el sector sanitario en Estados Unidos e internacionalmente; las tendencias mundiales en materia de contención de gastos sanitarios; los avances tecnológicos, nuevos productos y patentes obtenidos por la competencia; los retos inherentes del proceso de desarrollo de un nuevo producto, incluida la obtención de aprobación por parte de las autoridades regulatorias; la capacidad de MSD para predecir con exactitud las condiciones futuras del mercado; dificultades o retrasos en los procesos de fabricación; inestabilidades financieras de economías internacionales y riesgo soberano; la dependencia en la efectividad de las patentes y otras protecciones de los productos innovadores de MSD; y la exposición a litigios, incluidos los litigios sobre patentes y/o las acciones normativas.
La compañía no asume ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna proyección a futuro, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de cualquier otra manera. Otros factores adicionales que podrían hacer que los resultados difieran materialmente de los que se describen en las proyecciones de futuro pueden encontrarse en la Memoria anual de MSD para el año finalizado a día 31 de diciembre de 2022 en el Formulario 10-K, y en otros documentos de la Compañía presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos (SEC) que pueden consultarse en el sitio de internet de la SEC (www.sec.gov).
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