WELIREG® (belzutifan) recibe la primera aprobación de la Comisión Europea para dos indicaciones
February 24, 2025 4:53 pm GMT+0000
Madrid, 24 de febrero. – MSD (marca comercial de Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA) (NYSE: MRK) ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado de forma condicional WELIREG® (belzutifan), el inhibidor oral del factor inducible por hipoxia-2 alfa (HIF-2α) de MSD, como monoterapia para:
- El tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL) que requieran terapia para carcinoma de células renales (CCR) localizado asociado, hemangioblastomas del sistema nervioso central (SNC) o tumores neuroendocrinos pancreáticos (pNET, por sus siglas en inglés), y para quienes los procedimientos localizados no son adecuados.
- El tratamiento de pacientes adultos con CCR de células claras avanzado que ha progresado tras dos o más líneas de terapia, las cuales incluyeron un inhibidor del receptor de muerte programada-1 (PD-1) o del ligando de muerte programada-1 (PD-L1) y al menos dos terapias dirigidas contra el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF, por sus siglas en inglés).
La aprobación de estas dos indicaciones por parte de la CE se basa en los resultados de los ensayos LITESPARK-004 y LITESPARK-005, respectivamente, y sigue la recomendación positiva adoptada en diciembre de 2024 por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP). Esta decisión supone la primera aprobación de belzutifan en la Unión Europea (UE). Actualmente, belzutifan está aprobado en más de 30 países para determinados pacientes adultos con carcinoma de células renales avanzado previamente tratado y en más de 40 países para pacientes adultos elegibles con ciertos tumores asociados a la enfermedad de VHL.
“La aprobación de belzutifan en la UE introduce la primera y única opción de tratamiento sistémico para pacientes adultos con ciertos tumores asociados a la enfermedad de VHL para quienes los procedimientos localizados no son adecuados, y ofrece una nueva opción para pacientes adultos con carcinoma de células renales de células claras avanzado que ha progresado tras un inhibidor de PD-1 o PD-L1 y al menos dos terapias dirigidas contra el VEGF”, afirmó la Dra. Marjorie Green, vicepresidenta sénior y directora de oncología y desarrollo clínico de MSD Research Laboratories. “Este es un momento importante y nos complace que belzutifan, el primer inhibidor de HIF-2α de su clase, pueda ahora potencialmente ayudar a estos pacientes que lo necesitan”.
Esta aprobación permite la comercialización de belzutifan para estas indicaciones en los 27 Estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. La aprobación condicional de belzutifan será válida por un año, sujeta a renovación anual, a la espera de datos clínicos adicionales del estudio LITESPARK-004 y de otro ensayo en fase 2 en curso de belzutifan en pacientes con ciertos tumores asociados a la enfermedad de VHL. La disponibilidad comercial de belzutifan en cada uno de los países de la UE dependerá de múltiples factores, incluida la finalización de los procedimientos nacionales de reembolso.
Resultados en pacientes con ciertos tumores asociados a la enfermedad de VHL (LITESPARK-004)
Belzutifan es la primera y única terapia sistémica aprobada para el tratamiento de tumores asociados a la enfermedad de VHL en la UE. La aprobación en pacientes adultos con ciertos tumores elegibles asociados a la enfermedad de VHL se basa en la tasa de respuesta objetiva (ORR, por sus siglas en inglés) y la duración de la respuesta (DOR, por sus siglas en inglés) obtenidas en el ensayo LITESPARK-004.
La recomendación de beltuzifan para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de VHL que requieren terapia para CCR, hemangioblastomas del SNC o tumores pNET asociados a la patología y que no requieren cirugía inmediata, se basa en los resultados del ensayo clínico LITESPARK-004. En pacientes con CCR asociado a la enfermedad de VHL (n=61), belzutifan mostró una ORR del 49% (IC del 95%, 36-62) (n=30/61); todas las respuestas fueron respuestas parciales (RP). La mediana de DOR en estos pacientes no se alcanzó, presentándose respuestas en curso que oscilan entre 2.8+ y 22+ meses; entre los respondedores, el 56% (n=17/30) mantuvo la respuesta durante al menos 12 meses. Entre estos 61 pacientes, el estudio también evaluó las tasas de respuesta en otros tumores comunes asociados a la enfermedad de VHL, incluyendo hemangioblastomas del SNC y pNET. En pacientes con hemangioblastomas del SNC asociados a la enfermedad de VHL (n=24) en este ensayo, belzutifan mostró una ORR del 63% (IC del 95%, 41-81) (n=15/24), con una tasa de respuesta completa (RC) del 4% (n=1/24) y una tasa de RP del 58% (n=14/24). La mediana de DOR en estos pacientes no se alcanzó, presentándose respuestas en curso que oscilan entre 3.7+ y 22+ meses; entre los respondedores, el 73% (n=11/15) mantuvo la respuesta durante al menos 12 meses. En pacientes con pNET asociados a la enfermedad de VHL (n=12) en este ensayo, belzutifan mostró una ORR del 83% (IC del 95%, 52-98) (n=10/12), con una tasa de RC del 17% (n=2/12) y una tasa de RP del 67% (n=8/12). La mediana de DOR en estos pacientes no se alcanzó, presentándose respuestas en curso que oscilan entre 11+ y 19+ meses; entre los respondedores, el 50% (n=5/10) mantuvo la respuesta durante al menos 12 meses.
Resultados en pacientes con CCR avanzado de células claras (LITESPARK-005)
La aprobación en pacientes adultos con carcinoma de células renales (CCR) de células claras avanzado, que progresó tras dos o más líneas de tratamiento, incluyendo un inhibidor de PD-1 o PD-L1 y al menos dos terapias dirigidas contra el VEGF, se basa en los resultados de supervivencia libre de progresión (PFS, por sus sgilas en inglés) y en la tasa de respuesta objetiva (ORR) obtenidos en el ensayo LITESPARK-005, que fue el primer estudio en CCR avanzado en evaluar específicamente a pacientes que progresaron tras dichos tratamientos.
En el estudio, belzutifan redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 25% (HR=0.75 [IC del 95%, 0.63-0.90]; p=0.0008) en comparación con everolimus. La mediana de PFS fue de 5,6 meses (IC del 9 5%, 3,9-7,0) para belzutifan frente a 5,6 meses (IC del 95%, 4,8-5,8) para everolimus. La ORR para belzutifan fue del 22% (n=82) (IC del 95%, 18-27), con una tasa de respuesta completa (RC) del 3% (n=10) y una tasa de respuesta parcial (RP) del 19% (n=72); mientras que la ORR para everolimus fue del 4% (n=13) (IC del 95%, 2-6), sin que ningún paciente alcanzara una RC y con una RP del 4% (n=13).
Acerca de LITESPARK-004
LITESPARK-004 fue un ensayo de fase 2 abierto (clinicalTrials.gov, NCT03401788) que evaluó belzutifan para el tratamiento de pacientes con enfermedad de VHL que presentaban al menos un tumor sólido medible localizado en el riñón y que no requerían cirugía inmediata. El estudio incluyó a 61 pacientes que recibieron belzutifan (120mg por vía oral una vez al día) hasta la progresión de la enfermedad o la aparición de toxicidad inaceptable. El objetivo primario fue la tasa de respuesta objetiva (ORR) en el carcinoma de células renales (CCR) asociado a la enfermedad de VHL. Los objetivos secundarios incluyeron la duración de la respuesta (DOR), el tiempo hasta la respuesta, la supervivencia libre de progresión (PFS), el tiempo hasta la cirugía y la seguridad. Además, este estudio evaluó las tasas de respuesta en otros tumores comunes asociados a la enfermedad de VHL, incluyendo pNET y hemangioblastomas del sistema nervioso central (SNC).
Acerca de LITESPARK-005
LITESPARK-005 fue un ensayo de fase 3 abierto, aleatorizado y controlado activamente (clinicalTrials.gov, NCT04195750) que evaluó belzutifan en comparación con everolimus para el tratamiento de pacientes CCR de células claras irresecable, localmente avanzado o metastásico, que progresó tras recibir un inhibidor del punto de control PD-1 o PD-L1 y terapias dirigidas contra el receptor del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF), ya sea de forma secuencial o en combinación. El estudio incluyó a 746 pacientes, quienes fueron asignados al azar para recibir belzutifan (120 mg por vía oral una vez al día) o everolimus (10 mg por vía oral una vez al día). Los objetivos primarios dobles fueron la supervivencia libre de progresión (PFS) y la supervivencia global. Los objetivos secundarios incluyeron la tasa de respuesta objetiva (ORR), la duración de la respuesta (DOR) y la seguridad.
Acerca de la enfermedad de Von Hippel Lindau
La enfermedad de Von Hippel-Lindau (VHL) es una afección genética rara que afecta a aproximadamente 200.000 personas en todo el mundo y se estima que a entre 10.000 y 15.000 personas en Europa. Los pacientes con VHL están en riesgo de desarrollar tumores vasculares recurrentes, generalmente benignos, así como algunos tumores malignos. El tumor más comúnmente asociado con esta enfermedad es el carcinoma de células renales (CCR), una forma de cáncer de riñón que se presenta en aproximadamente el 70% de los pacientes con VHL.
Acerca del carcinoma de células renales
El carcinoma de células renales (CCR) es, con diferencia, el tipo más común de cáncer de riñón. El CCR de células claras se considera la forma más común de carcinoma de células renales, representando aproximadamente el 70% de todos los casos. En 2020, se diagnosticaron más de 130.000 nuevos casos de CCR en Europa. El CCR es aproximadamente dos veces más frecuente en hombres que en mujeres. Además, alrededor del 30% de los pacientes con cáncer de riñón son diagnosticados en etapas avanzadas de la enfermedad.
El enfoque de MSD en el cáncer
Cada día trabajamos con la ciencia para descubrir innovaciones que ayuden a los pacientes de cáncer, sin importar en qué fase de la enfermedad se encuentren. Como líder en Oncología, investigamos allá donde convergen la ciencia y la necesidad médica, respaldados por nuestra cartera de moléculas en investigación de más de 25 mecanismos innovadores. Con uno de los programas de desarrollo clínico más extenso en más de 30 tipos de tumores. Nos esforzamos para avanzar en la ciencia de vanguardia que construirá la Oncología del futuro. A través de la eliminación de barreras para la participación en estudios clínicos, programas de cribado y tratamiento, desde MSD trabajamos sin pausa para reducir las desigualdades y colaborar para que los pacientes puedan acceder a un cuidado del cáncer adecuado. Nuestro firme compromiso nos acerca a nuestro objetivo de llevar más vida a los pacientes con cáncer. Para más información, se puede visitar https://www.msd.es/investigacion/oncologia/.
Acerca de MSD
En MSD – conocida como Merck & Co., Inc. en Estados Unidos y Canadá, con sede en Rahway, Nueva Jersey – estamos unidos por nuestra misión de emplear la ciencia de vanguardia para salvar y mejorar vidas en todo el mundo. Desde hace más de 130 años, hemos aportado esperanza a través del desarrollo de importantes medicamentos y vacunas. Aspiramos a ser la compañía líder de investigación biofarmacéutica del mundo y, en la actualidad, estamos a la vanguardia de la investigación en soluciones innovadoras de salud para avanzar en la prevención y tratamiento de enfermedades humanas y animales. Fomentamos un espacio de trabajo diverso e inclusivo y trabajamos de forma responsable todos los días para conseguir un futuro seguro, sostenible y saludable para todas las personas y comunidades. Para más información, visita http://www.msd.es y encuéntranos en Twitter, LinkedIn y YouTube.
Declaraciones de futuro de Merck & Co., Inc., con sede central en Rahway, Nueva Jersey, Estados Unidos
Esta nota de prensa de MSD (marca de Merck & Co., Inc., con sede central en Rahway, Nueva Jersey, Estados Unidos), contiene “declaraciones de futuro”, término que se define en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de Estados Unidos (1995). Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la gerencia de MSD y están sujetas a riesgos e incertidumbres significativas. Con respecto a los productos en desarrollo, no puede haber ninguna garantía de que dichos productos recibirán las aprobaciones regulatorias necesarias o llegarán a tener éxito comercial. Si los supuestos básicos resultan no ser acertados, o surgen riesgos o factores inciertos, los resultados reales pueden diferir de los expuestos en las declaraciones de futuro.
Los riesgos e incertidumbres pueden incluir, pero no se limitan a: las condiciones generales del sector y la competencia; factores económicos generales, incluidas las fluctuaciones en los tipos de interés y valores de cambio de moneda; el impacto del brote mundial de la nueva enfermedad por coronavirus (COVID-19), el impacto de la regulación de la industria farmacéutica y la legislación sobre el sector sanitario en Estados Unidos e internacionalmente; las tendencias mundiales en materia de contención de gastos sanitarios; los avances tecnológicos, nuevos productos y patentes obtenidos por la competencia; los retos inherentes del proceso de desarrollo de un nuevo producto, incluida la obtención de aprobación por parte de las autoridades regulatorias; la capacidad de MSD para predecir con exactitud las condiciones futuras del mercado; dificultades o retrasos en los procesos de fabricación; inestabilidades financieras de economías internacionales y riesgo soberano; la dependencia en la efectividad de las patentes y otras protecciones de los productos innovadores de MSD; y la exposición a litigios, incluidos los litigios sobre patentes y/o las acciones normativas.
La compañía no asume ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna proyección a futuro, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de cualquier otra manera. Otros factores adicionales que podrían hacer que los resultados difieran materialmente de los que se describen en las proyecciones de futuro pueden encontrarse en la Memoria anual de MSD para el año finalizado a día 31 de diciembre de 2022 en el Formulario 10-K, y en otros documentos de la Compañía presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos (SEC) que pueden consultarse en el sitio de internet de la SEC (www.sec.gov).
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