LIPFENDRA® (enlicitida) de MSD es el primer y único inhibidor oral de PCSK9 de administración una vez al día aprobado por la FDA para reducir el C-LDL en adultos con hipercolesterolemia

August 10, 2026 9:03 am GMT+0000

En la semana 24 de los ensayos CORALreef Lipids y CORALreef HeFH, enlicitida redujo significativamente el C-LDL en un 56 % y un 59 %, respectivamente, ajustado frente a placebo.

Es un nuevo péptido macrocíclico que se une a PCSK9 e inhibe la interacción de PCSK9 con los receptores de LDL.

Madrid, 10 de agosto de 2026 – MSD ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado los comprimidos de enlicitida 20 mg como coadyuvante de la dieta y el ejercicio para reducir el colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) en adultos con hipercolesterolemia, incluida la hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH). Este comprimido es un nuevo péptido macrocíclico y es el primer inhibidor oral de PCSK9 aprobado por la FDA que ha demostrado reducir el C-LDL, también conocido como colesterol malo.

“Aprovechando la ciencia innovadora de los inhibidores de PCSK9 y la nueva tecnología de péptidos macrocíclicos, el tratamiento fue diseñado para reducir significativamente el C-LDL en forma de un cómodo comprimido de administración una vez al día”, afirmó el Dr. Dean Y. Li, presidente de MSD Research Laboratories. “Este es un momento decisivo, ya que llevamos el primer inhibidor oral de PCSK9 aprobado por la FDA de EE. UU. a adultos con C-LDL elevado, ofreciendo a los pacientes una nueva opción importante. Estamos orgullosos de nuestro trabajo con los reguladores en este proceso de revisión riguroso y eficiente”.

La aprobación se basa en dos ensayos de fase 3 del programa clínico CORALreef: CORALreef Lipids y CORALreef HeFH. En CORALreef Lipids, el tratamiento redujo el C-LDL en un 56 % frente a placebo en la semana 24. Se observó una reducción del 60 % respecto al valor basal en el C-LDL con el medicamento cuando se eliminaron los valores basales de C-LDL biológicamente imposibles, según normas revisadas de manejo de datos (post-hoc). En CORALreef HeFH, redujo el C-LDL en un 59 % en la semana 24 frente a placebo. Los resultados de estos ensayos de fase 3 mostraron que el tratamiento con el medicamento produjo reducciones en otras lipoproteínas aterogénicas asociadas al riesgo de enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ECVA), incluido el colesterol no unido a lipoproteínas de alta densidad (no-HDL-C) y la apolipoproteína B (ApoB). El perfil de seguridad del medicamento en CORALreef Lipids fue similar al de placebo. En CORALreef HeFH, las reacciones adversas más frecuentes en adultos con HeFH tratados con el nuevo fármaco que se produjeron con mayor frecuencia en comparación con placebo fueron diarrea (fármaco 7 %, placebo 2 %) y mareo (fármaco 9 %, placebo 4 %). En ambos ensayos, proporciones similares de pacientes tratados con fármaco y con placebo interrumpieron el tratamiento debido a una reacción adversa. Para más información sobre los resultados de los ensayos CORALreef, véase “Datos clínicos que respaldan la aprobación de la FDA” más abajo.

“El C-LDL elevado es un factor de riesgo importante para la enfermedad cardiovascular aterosclerótica, que es la principal causa de muerte a nivel mundial”, afirmó la Dra. Ann Marie Navar, autora principal del estudio CORALreef Lipids y profesora asociada de medicina en la División de Cardiología del UT Southwestern Medical Center. “En dos ensayos de fase 3, el fármaco produjo reducciones notables en el C-LDL. Ahora, por primera vez, los pacientes cuentan con un inhibidor oral de PCSK9 para reducir el LDL”.

Un ensayo clínico en curso está estudiando el efecto de este tratamiento sobre la morbimortalidad cardiovascular. Todavía no se sabe si el fármaco puede reducir el riesgo de morbimortalidad cardiovascular.

“Una de las mayores oportunidades para ayudar a controlar el riesgo de ECVA reside en la identificación oportuna y el tratamiento adecuado de los factores de riesgo, como el C-LDL”, afirmó Katherine Wilemon, directora ejecutiva de la Family Heart Foundation. “Nos alienta la aprobación de una nueva opción de inhibidor oral de PCSK9 para adultos que necesitan una reducción adicional del C-LDL”.

Datos clínicos que respaldan la aprobación de la FDA

Aprobado con base en los resultados de dos ensayos pivotales de fase 3 del programa de ensayos clínicos CORALreef:

• En la semana 24, en el ensayo CORALreef Lipids, el tratamiento dio como resultado:
  • Una reducción del C-LDL estadísticamente significativa y clínicamente relevante del 56 % frente a placebo en la semana 24 (IC del 95 %: -61, -51; p<0,001), con una reducción respecto al valor basal (criterio de valoración principal) del C-LDL del 57 % para el medicamento frente a un aumento del 3 % para placebo;
  • Cuando se eliminaron los valores de C-LDL ≤0 según normas revisadas de manejo de datos (post-hoc), una reducción del C-LDL estadísticamente significativa y clínicamente relevante del 60 % para el medicamento frente a un aumento del 3 % para placebo en la semana 24 (IC del 95 %: -62, -57 %).
  • Reducciones estadísticamente significativas en los criterios de valoración secundarios desde el valor basal hasta la semana 24, en comparación con un aumento del 3 % para placebo:
    • reducción media del 54 % en el colesterol no-HDL con fármaco;
    • reducción media del 50 % en ApoB con fármaco.
• En la semana 24, en el ensayo CORALreef HeFH, el tratamiento dio como resultado:
  • Una reducción del C-LDL estadísticamente significativa y clínicamente relevante del 59 % frente a placebo (IC del 95 %: -66, -53; p<0,001), con una reducción respecto al valor basal (criterio de valoración principal) del C-LDL del 58 % frente a un aumento del 3 % para placebo;
  • Reducciones estadísticamente significativas en los criterios de valoración secundarios desde el valor basal hasta la semana 24, en comparación con un aumento del 2 % para placebo:
    • reducción media del 52 % en el colesterol no-HDL con fármaco;
    • reducción media del 48 % en ApoB con fármaco.

En CORALreef Lipids, las frecuencias de reacciones adversas en adultos con hipercolesterolemia fueron similares entre los tratados con el medicamento y los que recibieron placebo. Proporciones similares de pacientes tratados con el fármaco y con placebo interrumpieron el tratamiento debido a una reacción adversa. En CORALreef HeFH, las reacciones adversas más frecuentes en adultos con HeFH tratados con este principio que se produjeron con mayor frecuencia en comparación con placebo fueron diarrea (fármaco 7 %, placebo 2 %) y mareo (fármaco 9 %, placebo 4 %). Proporciones similares de pacientes tratados con el fármaco y con placebo interrumpieron el tratamiento debido a una reacción adversa. Por lo demás, el perfil de seguridad observado en adultos con HeFH en CORALreef HeFH fue, en general, consistente con el observado en adultos con hipercolesterolemia en CORALreef Lipids.

Acerca de CORALreef Lipids y HeFH

CORALreef Lipids (NCT05952856) fue un estudio de fase 3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, en el que 2904 pacientes con hipercolesterolemia (con y sin HeFH) y antecedentes de un evento mayor de ECVA o riesgo aumentado de presentar un primer evento mayor de ECVA fueron aleatorizados en una proporción 2:1 para recibir el tratamiento de 20 mg por vía oral una vez al día (n=1935) o placebo (n=969) durante 52 semanas. Los pacientes requerían una reducción adicional del C-LDL a pesar de un tratamiento hipolipemiante estable con estatinas de intensidad moderada o alta (salvo que se hubiera documentado intolerancia a las estatinas), con o sin otro tratamiento modificador de los lípidos. Se excluyó del ensayo a los pacientes que tomaban inhibidores de PCSK9. La medida de eficacia principal fue el cambio porcentual medio desde el valor basal hasta la semana 24 en el C-LDL.

CORALreef HeFH (NCT05952869) fue un estudio de fase 3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, en el que 303 pacientes con HeFH fueron aleatorizados en una proporción 2:1 para recibir el tratamiento de 20 mg por vía oral una vez al día (n=202) o placebo (n=101) durante 52 semanas. Los pacientes requerían una reducción adicional del C-LDL a pesar de un tratamiento hipolipemiante estable con estatinas de intensidad moderada o alta, con o sin otro tratamiento modificador de los lípidos. El diagnóstico de HeFH se estableció mediante criterios clínicos o genotipado. La medida de eficacia principal fue el cambio porcentual medio desde el valor basal hasta la semana 24 en el C-LDL.

Acerca del programa de ensayos clínicos CORALreef

El perfil de eficacia y seguridad de este fármaco continúa evaluándose a través del amplio programa de ensayos clínicos CORALreef, que evalúa a más de 19 000 participantes con hipercolesterolemia. El fármaco fue aprobado por la FDA con base en dos estudios pivotales de fase 3: CORALreef Lipids (NCT05952856) y CORALreef HeFH (NCT05952869). Se sigue evaluando en el gran ensayo de resultados cardiovasculares CORALreef Outcomes (NCT06008756), que ha completado el reclutamiento con más de 14 500 participantes. Otros ensayos clínicos de CORALreef incluyen CORALreef Extension (NCT06492291), CORALreef Pediatric (NCT07058077) y CORALreef Combination (NCT07216482).

Acerca de los comprimidos de enlicitida 20 mg

Es un inhibidor oral de la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9), aprobado por la FDA como coadyuvante de la dieta y el ejercicio para reducir el colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) en adultos con hipercolesterolemia, incluida la hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH). Los ensayos de resultados cardiovasculares han demostrado que la reducción del C-LDL disminuye el riesgo de eventos cardiovasculares adversos mayores (MACE) en adultos con riesgo aumentado, cuando se tratan con estatinas o con inhibidores de PCSK9 basados en anticuerpos monoclonales como tratamiento añadido a las estatinas. Es el primer inhibidor oral de PCSK9 aprobado para reducir el C-LDL y es un nuevo péptido macrocíclico que inhibe la unión de PCSK9 a los receptores de LDL.

El enfoque de MSD en enfermedades cardiometabólicas y respiratorias

MSD cuenta con una larga trayectoria en el desarrollo de tratamientos para enfermedades cardiometabólicas y respiratorias. Sobre la base de un legado que comenzó hace casi 70 años con la introducción de nuestro primer tratamiento cardiovascular, estamos comprometidos con el avance de la investigación para los pacientes afectados por enfermedades cardiometabólicas y respiratorias. Nuestro enfoque abarca una amplia gama de enfermedades, entre ellas la enfermedad cardiovascular aterosclerótica, la insuficiencia cardíaca, la hipertensión pulmonar y la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC).

Los avances en el tratamiento de las enfermedades cardiometabólicas y respiratorias pueden marcar una diferencia crucial para los pacientes y los sistemas de salud en todo el mundo. En MSD, buscamos la excelencia científica y la innovación en todas las etapas de la investigación, desde el descubrimiento hasta la aprobación y la gestión del ciclo de vida.

Acerca de MSD

En MSD -conocida como Merck & Co., Inc. en Estados Unidos y Canadá, con sede en Rahway, Nueva Jersey- estamos unidos por nuestro propósito de emplear el potencial de la ciencia para salvar y mejorar vidas en el mundo. Desde hace más de 130 años, hemos aportado esperanza a través del desarrollo de importantes medicamentos y vacunas. Aspiramos a ser la compañía líder de investigación biofarmacéutica del mundo y, en la actualidad, estamos a la vanguardia de la investigación en soluciones innovadoras de salud para avanzar en la prevención y tratamiento de enfermedades humanas y animales. Fomentamos un espacio de trabajo diverso e inclusivo y trabajamos de forma responsable todos los días para conseguir un futuro seguro, sostenible y saludable para todas las personas y comunidades. Para más información, visita www.msd.es conecta con nosotros en X (antes Twitter), LinkedIn y Youtube.

Declaraciones de Futuro de MSD (marca comercial de Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA)

Esta nota de prensa de MSD, marca de Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA, (la “Compañía”), incluye “declaraciones prospectivas” dentro del significado de las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de EE. UU. de 1995. Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la dirección de la compañía y están sujetas a riesgos e incertidumbres significativos. No se puede garantizar que los candidatos de la cartera reciban las aprobaciones regulatorias necesarias ni que sean comercialmente exitosos. Si los supuestos subyacentes resultan inexactos o si los riesgos o incertidumbres se materializan, los resultados reales podrían diferir materialmente de los establecidos en las declaraciones prospectivas.

Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, las condiciones generales de la industria y la competencia; factores económicos generales, incluidas las fluctuaciones de las tasas de interés y los tipos de cambio; el impacto de la regulación de la industria farmacéutica y la legislación de atención médica en los Estados Unidos e internacionalmente; las tendencias globales hacia el control de los costos de atención médica; avances tecnológicos, nuevos productos y patentes obtenidas por los competidores; los desafíos inherentes al desarrollo de nuevos productos, incluida la obtención de la aprobación regulatoria; la capacidad de la compañía para predecir con precisión las condiciones del mercado futuro; dificultades o retrasos en la fabricación; inestabilidad financiera de las economías internacionales y el riesgo soberano; la dependencia de la efectividad de las patentes de la compañía y otras protecciones para productos innovadores; y la exposición a litigios, incluidos los litigios de patentes, y/o acciones regulatorias.

La compañía no asume ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo. Factores adicionales que podrían causar que los resultados difieran materialmente de los descritos en las declaraciones prospectivas pueden encontrarse en el Informe Anual de la compañía en el Formulario 10-K para el año que terminó el 31 de diciembre de 2025 y en otras presentaciones de la compañía ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC), disponibles en el sitio web de la SEC (www.sec.gov).

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